肌肉萎缩侧向硬化症(ALS)通常也被称为LouGehrig氏症,这种瘫痪性疾病是因脊髓和脑干中的运动神经细胞的死亡而造成的。目前这种疾病不可治疗,通常情况下患者在发病后3~5年内就会死亡。然而,2005年1月出版的《自然—神经科学》上的一篇论文报告说,一种新的治疗方法可延迟这种疾病在模式动物上的发展。与其它神经退化性疾病如阿尔茨海默氏症或帕金森氏症不一样,ALS患者没有出现认知能力的损伤。这种疾病通常会在患者年富力强时袭击他们,90%以上的ALS患者没有患神经性疾病的家族史。大部分ALS患者通常最初是在他们的肢体中感觉到肌肉的无力,也即肢体发作,但25%的患者首先出现的是脑干中的运动神经细胞的退化,也即骨骼发作。与肢体发作的ALS相比,骨骼发作的ALS患者的疾病进展会更快,而且会更快导致威胁生命的呼吸道问题,这些患者在发病后通常只有12~18个月的生存时间。VEGF是一种已知能促进神经细胞生长和生存的生长因子,PeterCarmeliet和同事将经改装后的VEGF直接注射到患ALS症的小鼠的大脑中。接受治疗的小鼠的存活期是没有接受治疗的小鼠的3.5倍,而且出现瘫痪的时间也推迟了。到目前为止,在现有的用生长因子治疗ALS的报道中,这种方法的治疗效果最好。对患前肢发作型ALS的小鼠来说,将生长因子直接注射到大脑能刺激脑干中运动神经细胞的存活。作者报告说VEGF从神经轴突的后部传输到大脑中的细胞群中,这有助于保护连结运动神经细胞和肌肉的神经键。这一研究有助于复苏用生长因子治疗ALS的临床试验,也有助于建立用于评估新型治疗方法的新ALS模式动物。
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