骨化醇活性维生素D的主要作用与功效包括促进钙磷吸收、治疗佝偻病与骨软化症、调节免疫与抗炎、改善银屑病等皮肤疾病、调节甲状旁腺功能以及辅助癌症治疗等。
1. 促进钙磷吸收：骨化醇通过激活肠道维生素D受体，增强小肠对钙、磷的吸收效率，维持血钙和血磷水平稳定，为骨骼矿化提供基础原料。
2. 治疗佝偻病与骨软化症：骨化醇可纠正维生素D缺乏导致的骨骼发育异常，改善儿童佝偻病的骨骼畸形，缓解成人骨软化症引起的骨痛和肌无力症状。
3. 调节免疫与抗炎：骨化醇通过抑制促炎细胞因子如TNF-α、IL-6分泌，调节T淋巴细胞功能，减轻慢性炎症反应，可能对自身免疫性疾病如类风湿关节炎有一定辅助作用。
4. 改善银屑病等皮肤疾病：局部或系统性使用骨化醇可抑制角质细胞过度增殖，减轻银屑病皮损的鳞屑和红斑，部分研究显示其对特应性皮炎也有潜在疗效。
5. 调节甲状旁腺功能：骨化醇通过负反馈抑制甲状旁腺激素PTH分泌，用于慢性肾病继发的甲状旁腺功能亢进，降低高PTH血症引发的骨骼和心血管并发症风险。
6. 辅助癌症治疗：实验研究表明，骨化醇可能通过诱导肿瘤细胞分化、抑制血管生成等机制延缓某些癌症如前列腺癌、结肠癌进展，但临床证据尚不充分，需进一步研究。
使用骨化醇需严格遵循医嘱，避免自行调整剂量或长期滥用。过量补充可能导致高钙血症，表现为恶心、多尿或肾结石，需定期监测血钙、尿钙及肾功能。日常饮食中可适量摄入富含维生素D的食物如鱼类、蛋黄，但阳光暴露不足或存在吸收障碍者仍需依赖药物补充。特殊人群如孕妇、肾功能不全患者应在医生指导下评估风险与获益，确保用药安全。
